Bahnbrechend: KEINE EINSCHRÄNKUNGEN MEHR FÜR DIE VERWENDUNG VON NABELSCHNURBLUT

Am 17. April 2023 erteilte die FDA die Zulassung für das Gamida Cell Produkt „Omisirge“ (auch bekannt als Omidubicel oder NiCord⁾¹. Dies ist die erste FDA-Marktzulassung für ein „erweitertes“ Nabelschnurblutprodukt, was bedeutet, dass die Anzahl der Stammzellen im Nabelschnurblut nicht mehr begrenzt ist.

Stammzellen aus Nabelschnurblut werden in der Medizin seit über 30 Jahren zur Behandlung von über 80 verschiedenen Krankheiten wie Leukämien, Lymphomen und Sichelzellenanämie eingesetzt. Auch auf dem Gebiet der regenerativen Medizin hat sich gezeigt, dass die Anwendung von Stammzellen aus Nabelschnurblut den Patienten klinische Vorteile bringt. Mehr als 60 000 Patienten wurden bereits mit Nabelschnurblut behandelt.

Stammzellen sind die Hoffnung der Medizin des 21. Jahrhunderts. Derzeit laufen weltweit über 3.000 Studien in verschiedenen Bereichen, um das Potenzial von Stammzellen zu entdecken. Nabelschnurblut ist die Quelle der jüngsten, leistungsfähigsten und leicht zu beschaffenden Stammzellen. Außerdem kann es bei der Geburt leicht gesammelt und aufbewahrt werden, um später im Leben verwendet zu werden. Da die Anzahl der aus Nabelschnurblut isolierten Stammzellen begrenzt ist, weisen Kritiker darauf hin, dass eine durchschnittliche Nabelschnurbluteinheit nur für Patienten mit einem Gewicht von 40-50 kg ausreicht. Infolgedessen haben viele Menschen beschlossen, das Nabelschnurblut nicht zu banken – weder für die Familie noch für die Öffentlichkeit. Die bahnbrechende Entscheidung der FDA für die Zulassung von erweitertem Nabelschnurblut zeigt, dass dieser Einwand nicht mehr gültig ist.

Die Vermehrung von blutbildenden Zellen war der Heilige Gral der Hämatologie – eine Idee, die trotz vieler Versuche über Jahrzehnte hinweg von niemandem umgesetzt werden konnte. Die Entscheidung der FDA zeigt, dass das Nabelschnurblut den Punkt erreicht hat, an dem die Anzahl der Zellen keine Rolle mehr spielt. Mehr noch – die vervielfältigten Zellen aus Nabelschnurblut können das hämatopoetische System nach der Transplantation schneller regenerieren. Dies könnte eine breitere Einführung dieser Art von Methoden in die klinische Praxis bedeuten – sagt Tomasz Baran, MD, Vizepräsident der FamiCord Group.

Was genau ist „Omisirge „²? Es handelt sich um eine wesentlich modifizierte allogene (Spender-)Zelltherapie auf der Basis von Nabelschnurblut, um die Erholung der Neutrophilen (eine Untergruppe der weißen Blutkörperchen) im Körper zu beschleunigen und das Infektionsrisiko zu verringern. Das Produkt ist für die Anwendung bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Blutkrebs vorgesehen, bei denen eine Nabelschnurblut-Transplantation nach einer myeloablativen Konditionierung (Behandlung wie Bestrahlung und/oder Chemotherapie) geplant ist. Omisirge soll Patienten helfen, für die kein geeigneter Spender für eine Transplantation gefunden werden kann. Wenn Transplantationsonkologen derzeit keinen vollständig passenden Knochenmarkspender finden können, entscheiden sie sich häufig für einen haploidenten oder halb-identischen Knochenmarkspender anstelle einer Nabelschnurbluteinheit. Jetzt ist auch erweitertes Nabelschnurblut eine Option.

Im Rahmen der FDA-Zulassungen für fortgeschrittene Zelltherapien reiht sich erweitertes Nabelschnurblut nun in die Reihen von einem halben Dutzend CAR-T-Produkten und einer Handvoll Gentherapien für Erbkrankheiten ein. Ich hoffe, dass erweitertes Nabelschnurblut in naher Zukunft auch von der EMA in Europa zugelassen wird“, kommentiert Francisco Santos, PhD, Direktor für Produktion und Entwicklung, FamiCord Group.

Blutkrebs ist eine Form von Krebs, die durch unkontrolliertes Wachstum von Zellen im Blut verursacht wird, wodurch die Fähigkeit der Blutzellen, ihre normalen Funktionen zu erfüllen, gestört wird. Dieses abnorme Zellwachstum beginnt oft im Knochenmark, das aus Stammzellen besteht, die sich zu verschiedenen Arten von Blutzellen mit spezifischen Funktionen im Körper entwickeln. Nach Angaben der WHO erkranken in Europa jedes Jahr etwa 320.000 Menschen neu an ^Blutkrebs3. Blutkrebs kann tödlich sein, wobei die Überlebenschancen je nach Art des diagnostizierten Blutkrebses unterschiedlich hoch sind. Diese Art von Krebs kann auch ernste und schädliche Auswirkungen auf den Körper haben und zu Symptomen wie Müdigkeit, Knochen- und Gelenkschmerzen, Nachtschweiß, Infektionen, Schwäche, Gewichtsverlust und Fieber führen.

Die Stammzelltransplantation ist eine gängige Behandlung für Blutkrebs. Dabei werden dem Körper gesunde Stammzellen zugeführt, um die normale Produktion und Funktion von Blutzellen wiederherzustellen. Eine Quelle für gesunde Stammzellen ist Nabelschnurblut. Im Allgemeinen unterzieht sich der Patient vor einer solchen Transplantation einer Reihe von Behandlungen, um seine eigenen Stammzellen zu entfernen und den Körper auf die neuen Stammzellen vorzubereiten. Dieser Prozess kann Therapien wie Bestrahlung oder Chemotherapie umfassen, die beide das Immunsystem des Patienten schwächen können. Ein häufiges und ernsthaftes Risiko bei dieser Behandlung ist daher das Auftreten schwerer und manchmal tödlicher Infektionen.

FamiCord Group ist die größte Nabelschnurblutbank in Europa und die drittgrößte Nabelschnurblutbank der Welt. Wir bieten direkt und indirekt Dienstleistungen in 31 Ländern an. In unseren 15 Laboratorien lagern mehr als 860 000 Proben von Nabelschnurblut und -gewebe. Die Qualität unserer Dienstleistungen wird durch die Anzahl der Patienten belegt, die Stammzellen aus unserer Bank erhalten haben (einschließlich 149 Nabelschnurblut-Transplantationen). Unsere Kunden können sicher sein, dass das uns anvertraute Material in einer stabilen Bank von internationaler Bedeutung gelagert wird.

^1FDAgenehmigt Zelltherapie für Patienten mit Blutkrebs zur Verringerung des Infektionsrisikos nach Stammzelltransplantation, www.fda.gov.com [April: 2023]

^2FRANCESVERTER, Update zu Omidubicel von Gamida Cell: Phase 3 Trial Outcomes. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation News veröffentlicht 2021-03 [April: 2023]

^3SUSANLANGTHORP, Blutkrebsdiagnose: als die unmögliche Mission möglich wurde, Horizon: Europe Research&Development Magazine, www.ec.europa.eu [April: 2023]