Autologes Nabelschnurblut zur Behandlung von Autismus – neue klinische Studie in Rumänien

Forscher der Bioforum Foundation haben untersucht, ob intravenöse Infusionen von Stammzellen aus Nabelschnurblut jungen Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) helfen können. Der Leiter dieser Forschungsgruppe ist Dr. Felician Stăncioiu. Dr. Stăncioiu ist der leitende Prüfarzt einer registrierten klinischen Studie NCT04007224 mit dem Namen „CORDUS“, bei der autologes Nabelschnurblut zur Behandlung von Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) eingesetzt wird. Diese Therapie wird im Medicover-Kinderkrankenhaus in Bukarest durchgeführt und von der Bio-Forum Foundation unterstützt.

Angesichts der niedrigen Geburtenrate in Rumänien ist das Land überraschenderweise einer der aktivsten Märkte für Nabelschnurblutbanken in Europa. Es gibt zehn verschiedene private Nabelschnurblutbanken, die an diesem Markt teilnehmen, und die beiden wichtigsten Geburtskliniken in Rumänien bieten ihre eigenen Nabelschnurblutbanken an. In Rumänien gibt es kein öffentliches Bankensystem zur Lagerung von Nabelschnurblutspenden. Der Prozentsatz der Mütter, die das Nabelschnurblut ihres Babys in einer Nabelschnurbank aufbewahren, liegt in Rumänien bei schätzungsweise 7% und damit nach Portugal mit 10% an zweiter Stelle in Europa. Zum Vergleich: In vielen Ländern, die für ihre Medizintechnik berühmt sind, wie z.B. den Vereinigten Staaten, liegt die Verbreitung von Nabelschnurblutbanken bei weniger als 3% der Geburten10. Das Vorhandensein so vieler Nabelschnurblutbanken in Rumänien sorgt für einen harten Wettbewerb, ist aber auch von Vorteil für die Aufklärung der Eltern über die Lagerung von Nabelschnurblut und Therapien mit Zellen aus perinatalen Quellen. Das medizinische Fachpersonal in Rumänien spielt eine wichtige Rolle bei der Aufklärung von Patienten über die Möglichkeit, Stammzellen jetzt zu speichern, um das langfristige Wohlergehen der Familie zu schützen. Die Preisspanne zwischen den privaten Nabelschnurblutbanken in Rumänien ist sehr groß, so dass sich Eltern mit unterschiedlichem Einkommen die Teilnahme leisten können, und es werden Ratenzahlungspläne angeboten.

Biogenis kann die Einlagerung von Nabelschnurblut entweder vor Ort in seinem hochmodernen Labor in Bukarest oder in der Zentrale von Famicord in Warschau, Polen, anbieten. Der CEO von Biogenis, Bogdan Bulumac, MD MBA, sagt: „Biogenis bietet DNA-Isolierung und -Einlagerung für die ganze Familie, Stoffwechseltests für das Baby, zusätzliche Isolierung mesenchymaler Zellen aus dem Nabelschnurgewebe zur Mehrfachverwendung, Transplantationshilfe durch einen spezialisierten Patientennavigator und kostenlose Behandlung von Zerebralparese mit dem Neuro-Transplant-Paket. In naher Zukunft planen wir, über all dies hinauszugehen und einen Schritt in Richtung fortschrittlicher Gentests zu machen.“

Dennoch ist Biogenis der Meinung, dass der wichtigste Vorteil, Kunde von Biogenis zu sein, darin besteht, Zugang zu neuen und revolutionären Therapien mit Stammzellen zu haben, wenn das Kind oder die Angehörigen sie benötigen. Mehr als 80 rumänische Kunden haben bis Ende 2022 von Stammzellentherapien profitiert, von denen 19 Proben aus dem Biogenis-Labor in Bukarest verwendet haben. „Es gibt keine größere Befriedigung für unsere Arbeit als die Dankbarkeit der Eltern, die die Verbesserung bei ihren Kindern, die an Autismus, zerebraler Lähmung oder Entwicklungsverzögerungen leiden, anerkennen“, gibt Cristina Mihăilă, Vertriebsleiterin von Biogenis, zu. Weitere 5 Proben werden voraussichtlich in den nächsten zwei Wochen von unserer Bank freigegeben werden.

Medizinische Vorschriften und Autismus-Therapie in Rumänien

Rumänien hält sich an die EU-Vorschriften für das Gesundheitswesen und die medizinische Forschung. Es gibt verschiedene Arten der Zelltherapie, die derzeit in Rumänien zur Verfügung stehen, und alle werden in Krankenhäusern verabreicht, keine in Arztpraxen oder Kliniken. Die Stammzellentransplantation wird von der rumänischen Nationalen Transplantationsbehörde (ANT) reguliert und streng überwacht und wird nur vom Fundeni Institute Hospital in Bukarest und dem Universitätskrankenhaus in Targu Mures durchgeführt. Am Fundeni-Institut in Bukarest wurden unter der Leitung von Prof. Colita seit dem Jahr 2000 mehr als 1000 Transplantationen von Knochenmark und peripheren Blutstammzellen bei onkologischen und hämatologischen Erkrankungen durchgeführt. Diese Behandlungen sind auch in Targu Mures unter dem Team von Prof. Benedeck verfügbar. Fortschrittliche Zelltherapien für hämatologische Malignome sind auch in Rumänien angekommen. Im Jahr 2022 erhielten die ersten drei Patienten im Fundeni-Institut CAR-T-Therapien. Zelltherapien zu Forschungszwecken sind in Rumänien entweder im Rahmen einer klinischen Forschungsstudie oder im Rahmen der EU-Regelungen für „compassionate care“ verfügbar. Die „compassionate care“-Kriterien erlauben die legale Verabreichung von Stammzellen, wenn ein Patient an einer chronischen, schwächenden oder lebensbedrohlichen Erkrankung leidet. Dieser Rahmen für die letzte Instanz ermöglicht es Patienten, eine Behandlung zu erhalten, die derzeit nicht als Standardbehandlung anerkannt ist, nachdem frühere Behandlungen nicht zur Heilung oder Verbesserung des Zustands des Patienten geführt haben, und wenn der Arzt, der die Prüfbehandlung durchführt, der Ansicht ist, dass das Risiko-Nutzen-Verhältnis der Behandlung günstig ist. Ausnahmen von der Compassionate Care-Regelung für die Stammzelltherapie sind in Rumänien nur begrenzt möglich. „Stammzellbehandlungen wurden bisher nur sporadisch durchgeführt – weniger als 100 Patienten seit dem Jahr 2000“, so Felician Stăncioiu, MD, Mitautor dieses Artikels und medizinischer Forscher in Rumänien. Er sagt, dass das Compassionate Care Framework in ausgewählten Krankenhäusern genutzt wird, um Patienten mit mesenchymalen Stromazellen zu behandeln, die aus dem eigenen Fettgewebe des Patienten stammen (autologe adipöse MSC). Diese Therapie ist im Monza Hospital und im Sanador Hospital verfügbar, beides Privatkliniken. Das Angiomedica Hospital hatte früher ein Forschungsprogramm, bei dem MSC aus Fettgewebe für verschiedene neurologische Erkrankungen wie Schlaganfall oder ALS eingesetzt wurden, aber dieses Programm ist derzeit nicht aktiv.

Dr. Stăncioiu ist der leitende Prüfarzt einer registrierten klinischen Studie NCT04007224 mit dem Namen „CORDUS“, bei der autologes Nabelschnurblut zur Behandlung von Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) eingesetzt wird. Diese Therapie wird im Medicover-Kinderkrankenhaus in Bukarest durchgeführt und von der Bio-Forum Foundation unterstützt. Die Studie wurde ursprünglich 2019 mit dem Ziel gestartet, Infusionen von Nabelschnurblut (der experimentelle Arm der kontrollierten Studie) gegen eine „nicht-invasive“ Therapie zu testen, die auf intranasalem Oxytocin in Kombination mit oral eingenommenen Nahrungsergänzungsmitteln beruht (der Kontrollarm der Studie). Die Studie ist als Crossover-Studie angelegt, bei der die Kinder, die bei ihrem ersten Besuch eine Behandlung erhalten haben, zwei Monate später die andere Behandlung erhalten. Auf diese Weise erhalten alle Kinder beide Therapien, und alle Kinder werden bis zu einem Jahr nach der ersten Behandlung beobachtet. Es muss darauf hingewiesen werden, dass die Ergebnisse dieser Studie nicht direkt mit den bekannten Studien zur Behandlung von ASD mit Nabelschnurblut an der Duke University12 vergleichbar sind, da die Ergebnisse anhand eines anderen Bewertungssystems gemessen werden. Diese Studie wurde aufgrund der bisher guten Ergebnisse auf eine größere Gruppe von ASD-Patienten im Alter von 3 bis 7 Jahren ausgeweitet. Im Rahmen dieser Studie hat Dr. Stăncioiu einen neuen Biomarker für ASD entdeckt, der in den nächsten Monaten in der Zeitschrift Experimental and Therapeutic Medicine veröffentlicht werden wird. „Obwohl in der klinischen Studie in Bukarest bisher nur eine kleine Anzahl von ASD-Kindern (etwa 40) behandelt wurde, wurden auch Kinder getestet, die nicht an der Studie teilgenommen hatten, und es wurde festgestellt, dass die Blutwerte der Neuronenspezifischen Enolase (NSE) bei den meisten ASD-Kindern erhöht waren. Nur 1 von 20 getesteten ASD-Kindern hatte einen normalen NSE-Wert, so dass NSE ein wichtiger Biomarker für ASD sein könnte und zusammen mit Entzündungsmarkern die Behandlungsstrategien für ASD besser steuern kann.“ Zusammenfassend lässt sich sagen, dass sich Rumänien zu einem europäischen Standort entwickelt, der modernste Bankdienstleistungen und Therapien mit perinatalen Zellen anbietet.

Referenzen:

Leitfaden für Eltern der Nabelschnurblut-Stiftung. Ergebnisse der Duke ACT-Studie über Nabelschnurblut bei Autismus: Highlights für Eltern. Veröffentlicht im Juli 2020. https://parentsguidecordblood.org/en/news/results-duke-act-study-cord-blood-autism-highlights-parents

CIA World Factbook: Rumänien. https://www.cia.gov/the-world-factbook/countries/romania

Wikipedia: Rumänien. https://en.wikipedia.org/wiki/Romania

Kulturatlas: Rumänische Kultur. https://culturalatlas.sbs.com.au/romanian-culture/romanian-culture-core-concepts

Rumänien Tourismus: Graf Dracula und Vlad der Pfähler. https://romaniatourism.com/dracula-legend.html#whowasvladdracula

IMF eLibrary. Rumänien: Ausgewählte Themen. https://www.elibrary.imf.org/view/journals/002/2022/311/article-A002-en.xml

Rumänien Institutul Naţional de Statistică. https://insse.ro/

Statistica. Die 20 Länder mit den niedrigsten Geburtenraten im Jahr 2021. https://www.statista.com/statistics/268083/countries-with-the-lowest-fertility-rates/

BBC Nachrichten. Fruchtbarkeitsrate: „Atemberaubender“ weltweiter Rückgang der Geburtenrate. Published 2020-07-15 https://www.bbc.com/news/health-53409521

UNICEFs Flüchtlingshilfe für die Ukraine im Jahr 2022. Rumänien. Veröffentlicht 2022-12-30 https://www.unicef.org/romania/stories/unicefs-ukraine-refugee-response-2022

Verter F. Prozentsatz der Geburten, bei denen Nabelschnurblut aufbewahrt wird, nach Land. Veröffentlicht im Januar 2020. https://parentsguidecordblood.org/en/news/percentage-births-banking-cord-blood-country

Europäische Arzneimittelbehörde (EMA). https://www.ema.europa.eu/